(壮阔东方潮奋进新时代)让医疗费和药费不再是“天价”这群人一直在奋斗

中新网合肥7月18日题:科研助重病患者减负

身患重病,往往需要面对高昂的治疗费和药费,对患者和家人来说是一件“雪上加霜”的事情。

在安徽合肥,有一群奋斗在医学前沿的人,为将实验室研究成果转化成市场普适产品,数年如一日潜心攻关,旨在用科技力量为重病患者治疗减轻负担。

人类诱导多能干细胞的发明者之一俞君英博士,在胚胎干细胞之父JamesThomson创办的细胞动力国际有限公司工作了7年后,于2016年在合肥创立了安徽中盛溯源生物科技有限公司,担任首席科学家兼董事长,致力于人类干细胞和功能细胞的产业化,并在普适性癌症免疫疗法等方向进行研究。

将细胞像药品一样标准化生产,这是俞君英和她的团队努力的方向。

她说,基于病人自己的iPSC(诱导多能干细胞)生产临床所需的人体功能细胞进行细胞治疗可以在最大程度上避免或降低免疫排斥,目前iPSC技术使得制备病人自己的多能干细胞成为可能。但由于时间和成本的限制,为每个患者制备自体的iPSC细胞系进行细胞医疗不切实际,而且生产和质量控制过程也很难管理。因此,为了让更多的患者能够享受到细胞医疗带来的福利,需要制备与中国人群相匹配的iPSC细胞系。

科研团队通过技术攻关筛选到与中国人群HLA(人白细胞抗原)配型比例最高的前200位纯合子个体,制备iPSC细胞系,成为匹配中国大部分人群“超级供体”。

俞君英介绍,目前已制成首例中国人群通用型iPSC。经统计学分析,这例通用性“超级供体”可覆盖至少3600万人。未来还将制备更多类似干细胞株,覆盖绝大多数中国人群。

她说,以这些iPSC为种子细胞开发的细胞医疗产品,可以在尽可能大的范围内避免或减少移植免疫排斥反应,从而实现一对多的普适性治疗用途,节约大量时间与资金成本,利于大规模标准化生产与质量控制,做到提前库存,即来即用。

中科院强磁场中心研究员刘青松药物学研究团队近日进入新一轮科研阶段,自主研发的针对一种白血病的靶向药物HYML-122获得临床试验批件,进入5年的临床试验阶段。

刘青松说,这个靶向药物是针对急性髓系白血病,是目前四大白血病中五年生存率最低的一种疾病,多见于成年人,若不进行及时治疗,大部分患者在几周或几个月内死亡。

他说,急性髓系白血病生存率低很大一个原因是“没药”,治疗就一个办法――放化疗,这会产生很多副作用。目前唯一针对急性髓系白血病的靶向药――米哚妥林(Midostaurin),于2017年5月在美国获批上市。他说,这是过去25年以来,在全球治疗急性髓系白血病上的重大突破。据悉,服用该药每月费用约为人民币10万元,对患者家庭来说是个不小的负担。

刘青松说,团队历经4年多的基础研究和临床前研究,此次获批进入临床试验阶段,对于该药的研发历程来说,是重要的里程碑事件。临床试验成功后将大幅降低上述白血病患者的经济负担。

质子治疗被当前公认为最尖端的精准治疗技术,因治疗效果好、副作用小被誉为“治癌利器”。合肥中科离子医学技术装备有限公司副总经理刘璐介绍,预计到2021年左右,随着其公司自主研发的SC200超导质子治疗系统等投入使用,有望将癌症患者一个疗程的治疗费用降到10万元以内,让更多的人受益。

据悉,合肥离子医学中心是合肥综合性国家科学中心产业创新转化平台之一。作为合肥离子医学中心自主研制承担单位,合肥中科离子医学技术装备有限公司研发的SC200超导质子治疗系统和加速器完全属于“中国智造”。

安徽合肥是继上海之后获批的第二个综合性国家科学中心,该中心聚焦信息、能源、健康、环境四大领域,开展多学科交叉和变革性技术研究。

俞君英认为,合肥获批成为综合性国家科学中心,意味着合肥“全域联动”,从科学研究到成果转化再到新兴产业,大家都是科学“中心”的一分子,更能发挥集群优势,集聚国内外创新资源,在重大疾病科研成果产业化的过程中有一份“地利”。(完)

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